GC녹십자, 세계 최초 중증 헌터증후군 치료제 허가
GC녹십자, 세계 최초 중증 헌터증후군 치료제 허가
  • 서영광 기자
  • 승인 2021.01.22 15:32
  • 댓글 0
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(사진=GC녹십자)
(사진=GC녹십자)

[화이트페이퍼=서영광 기자] GC녹십자는 파트너사인 '클리니젠(Clinigen K.K.)'이 세계 최초로 뇌실투여 방식의 중증 헌터증후군 치료제 허가를 받았고 22일 밝혔다.

뇌실투여 방식의 치료제 허가는 이번이 전 세계 최초로 일본 후생노동성(NHLW)로 부터 품목허가를 받았다. 헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입하고 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다.

기존 정맥주사 제형의 약물은 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)를 통과하지 못하고 뇌실질 조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못했었다.

이번 허가로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식으로 접근이 가능하게 됐다. 전체 헌터증후군 환자 중 70%는 중추신경손상을 보인다. 헌터라제 ICV는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물을 전달해 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 예상하고 있다.

일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수가 진행한 임상에서도 헌터라제 ICV가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HS, heparan sulfate)을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.

허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했다.

한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.

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